Par Alexandre Mignon (professeur de médecine, spécialiste en réanimation à l’hôpital Bichat)Publié le 22 avr. 2022 à 13:58 Mis à jour le 22 avr. 2022 à 14:07Le « New England Journal of Medicine » rapporte ce printemps des résultats saisissants des thérapies géniques contre trois maladies fréquentes : l'hémophilie, la thalassémie et la drépanocytose. L'hémophilie A est due à des mutations du gène du facteur VIII de la coagulation touchant un garçon sur 5.000 naissances. En amenant en une seule injection intraveineuse le gène du facteur VIII, intégré dans un vecteur viral, à 134 patients surveillés pendant au moins un an, des chercheurs internationaux ont mis en évidence la production, par le foie, et à un taux significatif, du fameux facteur, permettant ainsi d'éviter de manière prolongée et spectaculaire les hémorragies et le recours à la perfusion de facteur VIII.

Source: Les Echos April 23, 2022 05:59 UTC