Dans de nombreux cas, ce sont des mutations héréditaires d'un gène qui produit la protéine en question qui sont à l'origine de la maladie de Charcot. Mais ces mutations peuvent aussi survenir sans antécédents familiaux. Elle a réussi à stabiliser 90% des protéines SOD1 dans les cellules sanguines et 60 à 70% dans les cellules cérébrales. Cette maladie touche environ 30 000 personnes aux Etats-Unis. Elle provoque une paralysie progressive des muscles, créant un état d'enfermement du malade, et cause généralement la mort en moins de cinq ans.

Source: Le Temps January 31, 2024 12:21 UTC